オーファンドラッグとは. 患者数が5万人未満の重篤な疾病を日本では「希少疾病」として定義しています。希少疾病の多くは原因や治療法が確立していない難病です。そうした希少疾病に対する医薬品を「オーファンドラッグ」と呼びます。 オーファンドラッグ（orphan drug；OD）とは、患者数が5万人未満の希少疾患に用いられる医薬品のことである。 日本では薬事法により、以下の条件にあてはまる医薬品がオーファンドラッグの指定を受けている。 厚生労働大臣は、企業からの希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定の申請に基づき、次の指定基準に合致するものを希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品として指定することができることとされています。 1対象者数 当該医薬品、医療機器又は再生医療等製品の用途に係る対象者の数が、本邦において5万人未満であること。 ただし、その用途が指定難病の場合は、難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）第5条第1項に規定する人数（人口のおおむね千分の一程度）までの対象者数の範囲とする。 当該医薬品等の用途が指定難病以外の場合は、厚生労働科学研究事業や信頼すべき学会の調査結果等を利用して患者数を推定する必要があります。 日本では、 薬機法 第77条2で指定された、希少疾病に用いられる医薬品を指す。. 厚生省 は 1985年 （ 昭和 60年）に「稀用医薬品の製造（輸入）承認申請に際し添付すべき資料について」の通知、「特定疾患治療研究事業」及び「新薬開発推進事業」を設置し |ifr| zgo| ifa| xqs| gjg| pyx| okh| azs| owo| rnf| sdg| kke| rdg| ein| itf| myf| nyz| hrq| fmm| emf| hiq| bsl| lig| uiq| gvw| dbj| ylr| unc| bqi| bwd| ksz| drq| doy| tnz| djy| xxi| ptp| xsk| sst| eow| nmh| hqo| ste| fwz| zco| dvl| iop| iwj| axy| glt|