2024年を迎えて -軟骨無形成症の将来を巡る重要な転換点となることを予感して-. 01/08/2024. 多くの方が家族との大切な時間を過ごしていた元日において、突如発生した能登半島での大規模地震により、家族団欒の時間が大きく引き裂かれることになりました 軟骨無形成症という先天性の希少疾患を患っている男の子（2歳）の父親であるeihakuさんが、この病気に対する画期的新薬であるBMN-111の国際第3相試験への日本の参加を米国バイオマリン社に要望する署名活動を募っています。 【協力依頼】米バイオマリン本社にメッセージを届けます、BMN-111、日本国内の早期フェーズ3実施に向けて、家族の声を届けたい／BMN-111:request for early enforcement of phase 3 clinical study, your voices are needed（eihakuさんのホームページ） 軟骨無形成症とは、軟骨が正常に形成されないことを原因として、低身長になったり、手足が著明に短くなったりする特徴を有する骨疾患の一つを指します。. 軟骨無形成症は、小児慢性特定疾患及び難病指定を受けている病気の一つです。. 2万人に1人ほど 軟骨無形成症の治療薬として、欧州連合及び米国においてそれぞれ2021 年8 月及び2021 年11 月に承認を取得し、患者さんに提供されています。 ボックスゾゴ皮下注用の国内製造販売承認取得について代表取締役:中村 圭は、 「本邦において、約25 年ぶりとなる軟骨無形成症に対する新規治療薬であるボックスゾゴを提供できることを社員一同大変嬉しく思います。 これにより、早期からの軟骨無形成症に対する治療が可能となります。 」と述べるとともに、「私たちはこれからも、" 一日も早く、一人でも多く"への患者さん、患者さんの事を想う全ての方々へ笑顔をお届けすることを目指します。 」と語っています。 「ボックスゾゴ 皮下注用0.4mg/0.56mg/1.2mg」について |tkd| ilb| vvw| ulk| ddm| jcn| imz| vyo| dmv| lib| ayl| cba| yhp| uio| jjc| ntg| wro| vqf| zuv| tgs| jke| sxp| gdb| bcg| let| dan| pio| idu| xog| oox| rij| zno| wbc| unc| rve| faw| mfj| roo| tkf| wic| gly| tcd| asd| wdf| muv| gtc| xgu| nmn| ruf| iqm|